裘馨氏肌肉失養症（DMD）：KOL 見解

Duchenne Muscular Dystrophy - KOL Insight

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裘馨氏肌肉失養症（DMD）治療的最新進展是什麼？ Agamree、Elevidys 和 Duvyzat 等新療法將如何塑造 DMD 療程的未來？ 本報告總結了各大KOL對裘馨氏肌肉失養症治療藥物的最新趨勢和未來前景的見解，以及主要治療藥物的有效性、安全性和潛力，以及當前DMD治療環境變動等相關洞見。

本報告調查的主要品牌

Emflaza（Deflaza Colt）
Agamree（vamorolone）
Exondys 51（eteprirsen）
Vyondys 53（Golodirsen）
Viltepso（viltolarsen）
Amondys 45（casimersen）
Translarna（ataluren）
Elevidys（SRP-9001/Delandystrogenmoxeparvovec）
fordadistrogene movaparvovec（PF-06939926）
RGX-202
GNT0004
SGT-003

Delamiocell（CAP-1002）
Duvyzat（Givinostat）
Sebasemten（EDG-5506）
Vesleteplirsen（SRP-5051）
DYNE-251
PNG-EDO51
BMN 351
WVE-N531
AOC 1044
brogidersen
ATL1102

公司

Roche、Pfizer、BioMarin Pharmaceutical、Capricor、PTC Therapeutics、Sarepta、Nippon Shinyaku、Solid Biosciences、Genethon、Italfarmaco、Santhera Pharmaceuticals、Wave Life Sciences、Edgewise Therapeutics、Regenxbio、Dyne Therapeutics、Avidity Biosciences、Catalyst Pharmaceuticals、NS Pharma、ITF Therapeutics、PepGen、Percheron Therapeutics。

回答主要問題：

醫師目前如何治療 DMD？
KOL 是否認為目前可用的治療方案令人滿意？
根據患者類型（年齡、分期等），DMD 的治療有何不同？
目前有關 DMD 的主要未滿足需求有哪些？此外，現有/未來的治療因患者類型有何不同？
付款人在 DMD 治療方面面臨哪些挑戰？
基因療法和外顯子跳躍療法會取代目前的治療方法嗎？
新療法面臨哪些長期挑戰？
下一代治療方法會顯著改善目前的DMD 治療方法嗎？
聯合策略將如何影響 DMD 的未來治療前景？

類固醇治療藥物
- Emflaza（Deflaza Colt，PTC Therapeutics）
下一代類固醇治療藥物
- Agamree（vamorolone、Santhera Pharmaceuticals/Catalyst Pharmaceuticals）
其他口服療法
- Translarna（Ataluren、PTC Therapeutics）
外顯子跳躍治療藥物
- Exondys 51（eteplirsen、Sarepta Therapeutics）
- Vyondys 53（Golodirsen、Sarepta Therapeutics）
- Viltepso（Viltlarsen、Nippon Shinyaku/NS Pharma）
- Amondys 45（Casimersen、Sarepta Therapeutics）
基因治療
- Elevidys（SRP-9001/Delandystrogenmoxeparvovec、Sarepta Therapeutics/Roche）

在研產品（三期/二期）

基因治療藥物
- Fordadistrogene movaparvovec（PF-06939926，Pfizer）
- RGX-202（REGENXBIO）
- GNT0004（Genethon/Sarepta Therapeutics）
- SGT-003（Solid Biosciences）
口服小分子
- Duvyzat（Givinostat、Italfarmaco/ITF Therapeutics）
- Sevasemten（EDG-5506，Edgewise Therapeutics）
細胞療法
- Deramiocel（CAP-1002；Capricor Therapeutics）
下一代外顯子跳躍療法
- Vesleteplirsen（SRP-5051，Sarepta Therapeutics）
- DYNE-251（Dyne Therapeutics）
- PGN-EDO51（PepGen）
- BMN 351（BioMarin Pharmaceutical）
- WVE-N531（Wave Life Sciences）
- AOC 1044（Avidity Biosciences）
- Brogidirsen（NS-089/NCNP-02，Nippon Shinyaku/NS Pharma）
其他寡核苷酸
- ATL1102（Percheron Therapeutics）

DMD 的未來治療趨勢

主要見解摘要
- 改進的基因治療（可能還有基因編輯）將成為未來 3-5年 DMD 治療的重要組成部分，聯合治療也將發揮重要作用。

KOL詳細資料

美國的KOL
歐洲 KOL

簡介目錄

What are the latest advancements in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) treatments? How are new therapies like Agamree, Elevidys and Duvyzat shaping the future of DMD care? Insights from leading KOLs provide a detailed analysis of current and emerging treatments, featuring expert opinions from leading KOLs. Gain insights into the efficacy, safety, and potential of these therapies, and understand the evolving treatment landscape for DMD.

Key brands covered in this report:

Emflaza (deflazacort)
Agamree (vamorolone)
Exondys 51 (eteplirsen)
Vyondys 53 (golodirsen)
Viltepso (viltolarsen)
Amondys 45 (casimersen)
Translarna (ataluren)
Elevidys (SRP-9001/delandistrogene moxeparvovec)
fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926)
RGX-202
GNT0004
SGT-003

deramiocel (CAP-1002)
Duvyzat (givinostat)
sevasemten (EDG-5506)
vesleteplirsen (SRP-5051)
DYNE-251
PNG-EDO51
BMN 351
WVE-N531
AOC 1044
brogidersen
ATL1102

Companies:

Roche, Pfizer, BioMarin Pharmaceutical, Capricor, PTC Therapeutics, Sarepta, Nippon Shinyaku, Solid Biosciences, Genethon, Italfarmaco, Santhera Pharmaceuticals, Wave Life Sciences, Edgewise Therapeutics, Regenxbio, Dyne Therapeutics, Avidity Biosciences, Catalyst Pharmaceuticals, NS Pharma, ITF Therapeutics, PepGen, Percheron Therapeutics.

Key questions answered:

How do physicians currently treat DMD?
Do KOLs think the currently available treatment options are satisfactory?
How does DMD treatment vary by patient type (age, disease stage, etc.)?
What are the primary unmet needs in DMD today, and how will the various available and future treatments align with different patient types?
What payer challenges exist in treating DMD?
Will gene or exon-skipping therapies displace current treatments?
What are the long-term challenges of emerging treatments?
Will next-generation therapies significantly improve current DMD treatments?
How might combination strategies shape the future treatment landscape for DMD?

Executive summary

Treatment algorithm

Research objectives

Marketed therapies

Steroid treatments
- Emflaza (deflazacort; PTC Therapeutics)
Next-generation steroid treatments
- Agamree (vamorolone; Santhera Pharmaceuticals/Catalyst Pharmaceuticals)
Other oral treatments
- Translarna (ataluren; PTC Therapeutics)
Exon-skipping treatments
- Exondys 51 (eteplirsen; Sarepta Therapeutics)
- Vyondys 53 (golodirsen; Sarepta Therapeutics)
- Viltepso (viltolarsen; Nippon Shinyaku/NS Pharma)
- Amondys 45 (casimersen; Sarepta Therapeutics)
Gene therapies
- Elevidys (SRP-9001/delandistrogene moxeparvovec; Sarepta Therapeutics/Roche)

Pipeline products (Phase III and Phase II)

Gene therapies
- Fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926; Pfizer)
- RGX-202 (REGENXBIO)
- GNT0004 (Genethon/Sarepta Therapeutics)
- SGT-003 (Solid Biosciences)
Small oral molecules
- Duvyzat (givinostat; Italfarmaco/ITF Therapeutics)
- Sevasemten (EDG-5506; Edgewise Therapeutics)
Cell therapies
- Deramiocel (CAP-1002; Capricor Therapeutics)
Next-generation exon-skipping therapies
- Vesleteplirsen (SRP-5051; Sarepta Therapeutics)
- DYNE-251 (Dyne Therapeutics)
- PGN-EDO51 (PepGen)
- BMN 351 (BioMarin Pharmaceutical)
- WVE-N531 (Wave Life Sciences)
- AOC 1044 (Avidity Biosciences)
- Brogidirsen (NS-089/NCNP-02; Nippon Shinyaku/NS Pharma)
Other oligonucleotides
- ATL1102 (Percheron Therapeutics)

Future treatment trends in DMD

Key insights summary
- Improved gene therapies, and perhaps even gene editing, will be pivotal to DMD treatment over the next three to five years, with a larger role also for combination approaches